L’Iptacopan(Fabhalta) est un nouveau traitement oral ciblant spécifiquement la voie alterne du complément, récemment approuvé par la commission européenne pour la prise en charge de la glomérulopathie à dépôts de C3 (C3G) chez l’adulte. Il s’utilise en association avec un inhibiteur du système rénine-angiotensine (SRA), ou seul si ce dernier est contre-indiqué ou mal toléré.

Cette autorisation repose sur les résultats de l’étude APPEAR-C3G, première étude de phase III randomisée et contrôlée contre placebo dans la C3G. Elle a montré une réduction significative de 35,1 % de la protéinurie et une stabilisation du débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR), ce qui représente une avancée majeure pour cette pathologie sans traitement approuvé jusqu’alors.

L’iptacopan est administré à raison de 200 mg deux fois par jour par voie orale. Il présente un profil de sécurité favorable, les effets indésirables les plus fréquents étant des infections virales et des rhinopharyngites.

Cependant, il existe un risque accru d’infections graves à bactéries encapsulées (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae type B), d’où la nécessité de vacciner les patients avant le début du traitement.

Ce médicament est soumis à un programme de surveillance renforcée (REMS).

Iptacopan (Fabhalta) représente une thérapeutique innovante et ciblée, qui ouvre une nouvelle voie dans la prise en charge de la C3G, maladie médiée par une activation anormale du complément.

Références scientifiques  :

1. Efficacy and Safety of Iptacopan in Patients With C3 Glomerulopathy

   • Kidney International Reports, 2024.Cette étude de phase III a confirmé la réduction significative de la protéinurie et la stabilisation de l’eGFR chez les patients traités par iptacopan.

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2. 12-Month APPEAR-C3G Data Highlight Potential of Iptacopan in C3 Glomerulopathy

   • HCPLive, 2024.Les données à 12 mois de l’étude APPEAR-C3G ont montré une réduction soutenue de la protéinurie et une amélioration des paramètres rénaux.

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3. Alternative Complement Pathway Inhibition With Iptacopan for the Treatment of C3 Glomerulopathy

   • Kidney International Reports, 2022.;Cette étude a exploré l’inhibition de la voie alterne du complément par l’iptacopan, montrant des résultats prometteurs dans la réduction de la protéinurie et l’amélioration des dépôts de C3.

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